La ricerca non si ferma
27-03-2026 11:21 - Approfondimenti
La ricerca non si ferma e oggi abbiamo un importante aggiornamento da condividere con voi. Condivido il cumunicato da parte Ionis relativo allo studio clinico di Fase 1/2 PrProfile. La ricerca deve fare il suo corso e ha i suoi tempi ma la speranza di un trattamento efficace deve sempre restare viva.
Vi scriviamo per fornirvi un aggiornamento su PrProfile, il nostro studio clinico di Fase 1/2a su ION717 condotto in persone con malattia da prioni. Sulla base dell'analisi preliminare dei dati dello studio clinico PrProfile (NCT06153966) riguardante il nostro farmaco sperimentale ION717, Ionis amplierà lo studio in due modi:
1. Verrà testato un ulteriore regime di dosaggio (Regime 3) in circa 20 persone supplementari con malattia da prioni sintomatica. A differenza di coloro che sono stati inclusi precedentemente in PrProfile, i partecipanti al Regime 3 non riceveranno placebo, ma riceveranno esclusivamente ION717 durante lo studio.
2. Il periodo di estensione in aperto (open-label extension) sarà prolungato da 70 a 142 settimane per consentire una valutazione continua di ION717 per un arco di tempo maggiore.
La revisione dei dati provenienti da studi clinici in fase iniziale, come PrProfile, è una procedura consueta e serve a definirei passi successivi più appropriati. La decisione di ampliare PrProfile si basa su una revisione dei dati ad interim che mostrano un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante e indicano che ION717 sta interagendo correttamente con il suo bersaglio biologico (ovvero la proteina prionica).
Ionis ha recentemente aggiornato le informazioni sullo studio disponibili su clinicaltrials.gov per riflettere questi cambiamenti. Non sono state apportate altre modifiche al disegno dello studio (es. criteri di idoneità, misure di esito). Poiché lo studio si sta espandendo per includere ulteriori partecipanti, Ionis ha aggiornato la data stimata per l'endpoint primario dello studio a circa febbraio 2027. Questa data è soggetta a variazioni, in quanto si basa sulla nostra stima iniziale per il completamento del reclutamento.
Non verranno aggiunti nuovi centri clinici ed è possibile che non tutti gli attuali centri di PrProfile partecipino al reclutamento per il Regime 3. Ionis aggiornerà lo stato dei singoli centri clinici su clinicaltrials.gov man mano che verranno attivati per arruolare partecipanti nell'ambito di questa espansione.
Ionis esprime la sua sincera gratitudine a tutte le persone affette da malattia da prioni, ai loro caregiver e alle famiglie.
Ionis non vede l'ora di collaborare con i ricercatori dello studio clinico e il loro staff per identificare e arruolare ulteriori partecipanti nel braccio Regime 3. Forniremo ulteriori aggiornamenti in futuro.
Vi scriviamo per fornirvi un aggiornamento su PrProfile, il nostro studio clinico di Fase 1/2a su ION717 condotto in persone con malattia da prioni. Sulla base dell'analisi preliminare dei dati dello studio clinico PrProfile (NCT06153966) riguardante il nostro farmaco sperimentale ION717, Ionis amplierà lo studio in due modi:
1. Verrà testato un ulteriore regime di dosaggio (Regime 3) in circa 20 persone supplementari con malattia da prioni sintomatica. A differenza di coloro che sono stati inclusi precedentemente in PrProfile, i partecipanti al Regime 3 non riceveranno placebo, ma riceveranno esclusivamente ION717 durante lo studio.
2. Il periodo di estensione in aperto (open-label extension) sarà prolungato da 70 a 142 settimane per consentire una valutazione continua di ION717 per un arco di tempo maggiore.
La revisione dei dati provenienti da studi clinici in fase iniziale, come PrProfile, è una procedura consueta e serve a definirei passi successivi più appropriati. La decisione di ampliare PrProfile si basa su una revisione dei dati ad interim che mostrano un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante e indicano che ION717 sta interagendo correttamente con il suo bersaglio biologico (ovvero la proteina prionica).
Ionis ha recentemente aggiornato le informazioni sullo studio disponibili su clinicaltrials.gov per riflettere questi cambiamenti. Non sono state apportate altre modifiche al disegno dello studio (es. criteri di idoneità, misure di esito). Poiché lo studio si sta espandendo per includere ulteriori partecipanti, Ionis ha aggiornato la data stimata per l'endpoint primario dello studio a circa febbraio 2027. Questa data è soggetta a variazioni, in quanto si basa sulla nostra stima iniziale per il completamento del reclutamento.
Non verranno aggiunti nuovi centri clinici ed è possibile che non tutti gli attuali centri di PrProfile partecipino al reclutamento per il Regime 3. Ionis aggiornerà lo stato dei singoli centri clinici su clinicaltrials.gov man mano che verranno attivati per arruolare partecipanti nell'ambito di questa espansione.
Ionis esprime la sua sincera gratitudine a tutte le persone affette da malattia da prioni, ai loro caregiver e alle famiglie.
Ionis non vede l'ora di collaborare con i ricercatori dello studio clinico e il loro staff per identificare e arruolare ulteriori partecipanti nel braccio Regime 3. Forniremo ulteriori aggiornamenti in futuro.